Phân Tích Chi Phí-Hiệu Quả Của Nl So Với Im Trong Điều Trị Bcmdt Tại Việt Nam

thuốc được khuyến cáo đưa vào danh mục thanh toán của BHYT thì cần phải có các bằng chứng này [9], [11], [39] và vì vậy, phân tích chi phí – hiệu quả đã trở thành một công cụ quan trọng trong việc ra quyết định chính sách y tế. Các quốc gia khác nhau có khả năng chi trả và ưu tiên khác nhau về số lượng sẽ phân bổ nguồn lực chăm sóc y tế. Vì lý do này, trong vài năm qua, nhiều quốc gia đã nỗ lực tiến hành để ước tính ngưỡng chi trả riêng làm ngưỡng trần cho quốc gia đó [132], [135].

3. Đối với lựa chọn điều trị cho người bệnh BCMDT hiện nay:

- Kết quả phân tích chi phí – hiệu quả dựa trên mô hình cho thấy, phác đồ chỉ định thuốc NL không đạt không đạt chi phí – hiệu quả ở thời điểm hiện tại và phác đồ IM đầu tay vẫn là phác đồ phù hợp nhất với bối cảnh Việt Nam hiện nay. Bên cạnh đó, cần thiết tăng cường sử dụng thuốc hợp lý và tăng nhận thức tuân thủ điều trị của người bệnh, để tránh gây lãng phí thuốc và tốn kém thêm nhiều chi phí khác bao gồm kháng thuốc, bệnh tiến triển, ghép tế bào gốc và thậm chí là tử vong.

4. Một số đề xuất khác nhằm mang lại lợi ích cho người bệnh và quỹ BHYT:

- Xây dựng các Quỹ phúc lợi hoặc Quỹ trợ giá thuốc cho người bệnh. Việc xây dựng và phát triển Quỹ phúc lợi hoặc Quỹ trợ giá thuốc là một trong những phải pháp gợi ý mang tính nhân đạo cao đối với người bệnh và xã hội. Việc xây dựng các Quỹ không những giúp cải thiện khả năng tiếp cận điều trị với các thuốc đắt tiền, nâng cao hiệu quả điều trị và chất lượng cuộc sống cho người bệnh mà còn giúp thu hút các nguồn tài chính từ các tổ chức, đơn vị và cá nhân trong nước và quốc tế, không chỉ riêng các nhóm thuốc này mà còn đối với các nhóm thuốc hiếm hoặc thuốc chưa được phê duyệt trong danh mục thuốc được chi trả của BHYT. Điển hình như, Quỹ thuốc ung thư ở Anh (Cancer Drugs Fund – CDF) được thành lập vào năm 2010 đã mang lại nhiều lợi ích như: tăng khả năng tiếp cận với các loại thuốc điều trị ung thư cho bệnh nhân, linh hoạt trong các thỏa thuận với nhà cung cấp trong việc định giá thuốc ung thư, đưa ra các quyết định nhanh hơn đối với các ung thư đã được phê duyệt trước đó [154]. Tuy nhiên, kinh phí xây dựng và duy trì hoạt động của Quỹ cũng như tiêu chí xét duyệt đối tượng được hỗ trợ cần phải được cân nhắc thận trọng.

- Xây dựng chính sách hoàn trả lại chi phí nếu như thuốc không mang lại hiệu quả điều trị cho người bệnh. Trong các giải pháp thỏa thuận tiếp cận thị trường (market-access agreements) hay giải pháp thỏa thuận giữa cơ quan chi trả và nhà sản xuất nhằm giúp cho người bệnh có thể tiếp cận thuốc nhanh chóng nhất, bên cạnh giải pháp dựa trên tài chính (tập trung vào phân tích tác động ngân sách và thường bao gồm giảm giá thuốc), còn có giải pháp dựa trên hiệu quả điều trị tức là liên quan đến việc thu thập bằng chứng lâm sàng của thuốc và chỉ chi trả tiền nếu như bệnh nhân đáp ứng với điều trị, ở nhóm bệnh nhân không đáp ứng với điều trị, toàn bộ chi phí sẽ được nhà sản xuất hoàn trả lại [146]. Giải pháp này đang được thực hiện ở một số quốc gia trên thế giới, tuy nhiên tại Việt Nam, vẫn chưa được xét đến, nhất là đối với bệnh BCMDT khi mà có đến 20-30% bệnh nhân kháng hoặc không dung nạp với IM. Do đó, việc xây dựng chính sách này là cần thiết, đặc biệt là với các thuốc có chi phí cao như IM và NL, nhằm làm giảm gánh nặng chi trả của Quỹ BHYT đối với các thuốc điều trị có chi phí cao nhưng không mang lại hiệu quả thực sự cho người bệnh.

4.3. Hạn chế và những đóng góp của đề tài

4.3.1. Hạn chế của đề tài

Nghiên cứu còn tồn tại một số hạn chế như sau:

Có thể bạn quan tâm!

Xem toàn bộ 171 trang tài liệu này.

Thứ nhất, mô hình xây dựng mặc dù tương đồng với nhiều nghiên cứu trên thế giới, tuy nhiên là vẫn là sự đơn giản hóa thực tế điều trị và dựa trên nhiều giả định do đó sẽ có những sai số nhất định. Đây là nhược điểm chung của các nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu quả khi sử dụng phương pháp mô hình hóa mặc dù đây là phương pháp được sử dụng nhiều nhất.

Thứ hai, bối cảnh điều trị không đề cập đến nhiều phương án điều trị khác nhau của người bệnh BCMDT giai đoạn tăng tốc hoặc chuyển cấp, cũng như không xét đến việc tăng liều thuốc IM khi bệnh nhân kháng trị hoặc tái phát sau ghép vì đây không phải là trọng tâm của nghiên cứu và việc mở rộng các bối cảnh hoặc phương án điều trị sẽ làm tăng số lượng các tham số và các sai sót khi phân tích. Điều này dẫn đến giảm tính tin cậy của kết quả.

Thứ ba, chi phí điều trị người bệnh BCMDT giai đoạn mạn và giai đoạn tăng tốc điều trị hóa trị chưa được khảo sát mà dựa trên kết quả nghiên cứu trước đó; chưa có sự phân biệt chi phí điều trị ghép tủy hoặc điều trị bạch cầu cấp do nguyên nhân bệnh BCMDT; cũng như chưa xem xét ảnh hưởng bệnh kèm đến tổng chi phí điều trị ở các nhóm bệnh nhân này. Điều này có thể dẫn đến ước lượng thấp hơn hoặc cao hơn chi phí tích lũy trên toàn thời gian sống của người bệnh. Tại thời điểm nghiên cứu, theo hướng dẫn điều trị khi TKI được lựa chọn là điều trị đầu tay, với hiệu quả kéo dài thời gian sống và tiến triển bệnh lên tới 20 năm, do đó việc khảo sát các chi phí này không dễ dàng thực hiện khi nhóm bệnh nhân này chiếm tỷ lệ nhỏ; cũng như đặc thù điều trị phức tạp của bệnh. Tuy nhiên, việc lựa chọn kết quả nghiên cứu trước đó cho giai đoạn mạn và giai đoạn tăng tốc điều trị hóa trị là nghiên cứu được thực hiện ở Việt Nam trên cỡ mẫu tương đối lớn phần nào đã phản ánh tương đối chi phí điều trị thực của người bệnh. Đồng thời, việc phân tích độ nhạy phần nào đánh giá được tính bất định của nhóm chi phí này.

Thứ tư, việc phân tích có một số hạn chế khi chưa xét đến sự tuân thủ của bệnh nhân BCMDT điều trị bằng TKI khi mà một số nghiên cứu thấy rằng bệnh nhân có mức đồng thanh toán cao hơn hoặc có chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp cao có nhiều khả năng không tuân thủ điều trị [102] và việc không tuân thủ điều trị sẽ dẫn đến giảm hiệu quả lâm sàng [69], [105], [113]. Trong trường hợp sự tuân thủ điều trị liên quan đến chi phí thấp hơn khi điều trị, hạn chế này của đề tài có thể dẫn đến thiên vị trong kết quả nghiên cứu [116], chẳng hạn như chi phí điều trị thấp của IM làm tăng sự tuân thủ của người bệnh BCMDT và từ đó tăng tính thiên vị cho chiến lược sử dụng IM đầu tay cho người bệnh.

4.3.2. Đóng góp của đề tài

Đây là nghiên cứu kinh tế dược đầu tiên đánh giá hiệu quả kinh tế của NL trong điều trị bước 1 cho người bệnh BCMDT tại Việt Nam được thực hiện toàn diện với phần lớn các tham số được thu thập và tổng hợp tại Việt Nam với cỡ mẫu phân tích lớn và có sự so sánh đối chiếu kết quả của đề tài với các nghiên cứu tương tự trên thế giới. Từ đó cho cái nhìn tổng quát về thực trạng điều trị bệnh hiện nay cũng như gánh nặng kinh tế khi điều trị bệnh.

Phương pháp nghiên cứu của đề tài được xây dựng bài bản và được thực hiện chặt chẽ, từ việc xây dựng mô hình, thu thập dữ liệu địa phương đến phân tích chi phí – hiệu quả, phân tích độ nhạy một chiều, nhiều nhiều và xác suất. Do đó đề tài phần nào cung cấp một phương pháp học thuật mang giá trị khoa học cao và có thể là một nguồn tham khảo về mặt phương pháp nghiên cứu cho các đề tài tương tự, nhất là các nghiên cứu đánh giá hiệu quả kinh tế các thuốc cho chi phí điều trị cao.

Đề tài đã xây dựng được mô hình đánh giá hiệu quả kinh tế của NL so với IM trong điều trị bước 1 BCMDT, mô hình này cho phép đánh giá chi phí, hiệu quả và chỉ số ICER cho các bối cảnh điều trị khác nhau, tìm ra các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của thuốc và biễu diễn kết quả linh động dưới nhiều dạng biểu đồ. Ngoài ra, mô hình cho phép cập nhật thường xuyên khi các tham số thay đổi giá trị, thay đổi hướng dẫn điều trị, có sự cập nhật ngưỡng chi trả hoặc bổ sung thuốc thế hệ mới, từ đó thu được các kết quả phản ánh tốt hơn thực trạng điều trị.

Bằng các phương pháp đánh giá kinh tế dược phù hợp, kết quả phân tích chi phí – hiệu quả dựa trên mô hình cho thấy, phác đồ chỉ định thuốc NL là không đạt chi phí – hiệu quả và phác đồ IM đầu tay vẫn là phác đồ phù hợp nhất với bối cảnh Việt Nam hiện nay. Chi phí thuốc IM và NL là các yếu tố ảnh hưởng lớn đến hiệu quả kinh tế thuốc và là rào cản hạn chế việc tiếp tục điều trị của người bệnh BCMDT. Dựa trên các kết quả phân tích, đề tài đã đề xuất và phân tích một số giải pháp nhằm tăng hiệu quả kinh tế và khả năng tuân thủ điều trị của người bệnh BCMDT giai đoạn mạn tính điều trị thuốc TKI; trong đó xem xét đàm phán giá, xây dựng các Quỹ phúc lợi và Quỹ trợ giá cho người bệnh, nâng cao sử dụng thuốc hợp lý là các phương án giúp mang lại nhiều lợi ích cho người bệnh và Quỹ BHYT.

Với bối cảnh hiện nay khi mà Chương trình viện trợ thuốc đã kết thúc và thay thế bằng chính sách giảm giá thuốc và đồng thời tăng mức thanh toán BHYT cho thuốc. Chi phí thuốc vẫn còn là vấn đề cần bàn luận và là rào cản hạn chế việc tiếp tục điều trị của người bệnh BCMDT. Sự ra đời của đề tài là cấp thiết và phù hợp với bối cảnh hiện tại khi mà cần có một nghiên cứu kinh tế dược đầy đủ làm căn cứ và bằng chứng khoa học trong việc lựa chọn và xây dựng chính sách chi trả thuốc phù hợp, cũng như trong việc xây dựng hướng dẫn điều trị phù hợp với bối

cảnh Việt Nam nhằm mang lại lợi ích tốt nhất cho người bệnh. Các kết quả phân tích của đề tài cũng cho thấy tính cấp thiết và quan trọng trong việc sàng lọc và xây dựng chính sách riêng cho các thuốc có chi phí điều trị cao tương tự như IM và NL.

KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ

1. Kết luận

1.1. Thiết lập mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL và IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam

Mô hình Markov xây dựng dựa trên quá trình phát triển bệnh gồm: giai đoạn mạn tính, tăng tốc, chuyển cấp và tử vong. Mô hình có chu kỳ một tháng và thời gian chạy mô hình trên toàn vòng đời người bệnh. Bệnh nhân trong mô hình có tuổi trung bình là 44 tuổi và có tỷ lệ nam: nữ là 1,43: 1. Bằng phương pháp tổng quan hệ thống, phần lớn các xác suất chuyển đổi trạng thái bệnh trong mô hình được ghi nhận từ các nghiên cứu lâm sàng tại Việt Nam trên cỡ mẫu lớn và thời gian theo dõi dài hạn.

Nghiên cứu đứng trên quan điểm cơ quan chi trả và xã hội do đó ước tính các chi phí gồm chi phí trực tiếp y tế từ góc nhìn của cơ quan chi trả, chi phí trực tiếp y tế từ góc nhìn xã hội, chi phí trực tiếp ngoài y tế và gián tiếp. Có 3 chỉ số thỏa dụng được ước tính và ghi nhận trên người Việt Nam gồm trạng thái bệnh giai đoạn mạn điều trị IM, NL và chỉ số thỏa dụng của dân số chung bằng bộ công cụ EQ-5D-5L phiên bản tiếng Việt. Các chỉ số thỏa dụng còn lại được ghi nhận dựa trên phương pháp tổng quan hệ thống và lựa chọn các nghiên cứu theo tiêu chí.

1.2. Phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam

Với ngưỡng chi trả bằng ba lần GDP của Việt Nam dựa trên khuyến cáo của WHO hiện nay (tương ứng với khoảng 180 triệu VNĐ), NL không đạt chi phí - hiệu quả từ cả quan điểm xã hội và quan điểm của cơ quan chi trả và đạt chi phí – hiệu quả khi ngưỡng chi trả từ mức 1 tỷ VNĐ trở lên.

Kết quả phân tích độ nhạy xác suất khẳng định lại kết quả phân tích chi phí – hiệu quả khi có hơn 85% giá trị ICER nằm vượt ngưỡng chi trả hoặc cho hiệu quả kinh tế kém hơn (chi phí cao hơn, hiệu quả thấp hơn). Kết quả phân tích độ nhạy một chiều cho thấy, chỉ số thỏa dụng của NL và IM ảnh hưởng lớn đến chỉ số ICER, kế đến là chi phí điều trị của IM và NL. Kết quả phân tích độ nhạy hai chiều ghi

nhận được khi chi phí NL giảm ít nhất 40% so với giá hiện tại hay giảm thêm 10% so với giá cũ sẽ giúp NL đạt hiệu quả kinh tế từ quan điểm xã hội và giảm ít nhất 30% so với giá hiện tại hay giảm thêm 15% so với giá cũ từ quan điểm cơ quan chi trả trong bối cảnh điều trị của Việt Nam.

So với các nghiên cứu tương tự trên thế giới, kết quả ICER của đề tài chỉ cao hơn Hồng Kông, nước cùng khu vực châu Á.

2. Kiến nghị

Dựa vào ngưỡng chi trả theo khuyến cáo của WHO và kết quả phân tích chi phí – hiệu quả của đề tài:

- Đối với cơ quan hoạch định chính sách, khuyến nghị nên duy trì phác đồ hiện tại trong điều trị cho bệnh nhân BCMDT giai đoạn mạn, xem xét thực hiện đàm phán giảm giá thuốc, xây dựng các Quỹ phúc lợi hoặc Quỹ trợ giá các thuốc đắt tiền như IM hoặc NL cho bệnh nhân và/hoặc tăng mức chi trả của Quỹ BHYT cho thuốc lên mức cao nhất. Bên cạnh đó, có thể mở rộng phân bổ thuốc đến bệnh viện các cấp, kêu gọi các chương trình hỗ trợ bệnh nhân về các chi phí ngoài y tế trong quá trình điều trị nhằm giảm gánh nặng kinh tế cho người bệnh. Cân nhắc mở rộng chỉ định NL bước 1 cho những nhóm đối tượng cụ thể. Cân nhắc xây dựng chính sách hoàn trả chi phí thuốc nếu như thuốc không mang lại hiệu quả điều trị cho người bệnh.

- Đối với bệnh viện và các các bộ y tế, tăng cường tư vấn và lựa chọn sử dụng thuốc hợp lý nhằm giảm gánh nặng kinh tế cho bệnh nhân, kêu gọi các chương trình từ thiện về chi phí ngoài y tế hoặc chương trình hỗ trợ chi phí thuốc cho bệnh nhân khó khăn.

- Đối với nghiên cứu viên, phân tích ngưỡng chi trả cho riêng Việt Nam, nhất là đối với các thuốc có chi phí điều trị cao để làm cơ sở cho việc đưa ra các kết luận về hiệu quả kinh tế thuốc, mở rộng các nghiên cứu đánh giá hiệu quả của các thuốc generic IM nhằm mang lại cái nhìn toàn diện về hiệu quả điều trị của thuốc trên bệnh nhân Việt Nam, tiến hành ước tính chỉ số thỏa dụng nhóm bệnh nhân ghép tủy và bạch cầu cấp nhằm có cái nhìn toàn diện về CLCS ở nhóm bệnh nhân này.

DANH MỤC CÁC CÔNG TRÌNH ĐÃ CÔNG BỐ

Bài báo trong nước

1. Nguyễn Thị Thu Cúc, Nguyễn Thị Thu Thủy, Nguyễn Thanh Bình (2017). "So sánh chi phí - hiệu quả của nilotinib so với imatinib trong điều trị bước một bạch cầu mạn dòng tủy góc nhìn từ các nghiên cứu công bố", Tạp chí Y học Việt Nam, Tháng 11 số 1, tập 460, tr.203-206

2. Nguyễn Thị Thu Cúc, Nguyễn Thị Thu Thủy, Nguyễn Thanh Bình, Vũ Quang Hưng (2019), "Hệ thống hóa chất lượng sống bệnh nhân bạch cầu mạn dòng tủy điều trị với thuốc ức chế tyrosine kinase", Tạp chí Y học Việt Nam, Tháng 02 số 1&2, tập 475, tr.159-164.

3. Nguyễn Thị Thu Cúc, Nguyễn Thị Thu Thủy, Nguyễn Thanh Bình, Lê Quang Tường (2019), "Ước tính chi phí điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy từ góc nhìn của các nghiên cứu trên thế giới", Tạp chí Y học Việt Nam, Tháng 02 số 1&2, tập 475, tr.146-151.

4. Nguyễn Thị Thu Cúc, Nguyễn Thị Thu Thủy, Nguyễn Thanh Bình (2020). “Ước tính chi phí điều trị bạch cầu mạn dòng tủy bằng thuốc ức chế tyrosine kinase”, Tạp chí Y học Việt Nam, Tháng 06 số 1, tập 491, tr. 160-163

5. Nguyễn Thị Thu Cúc, Nguyễn Thanh Bình, Nguyễn Thị Thu Thủy (2020), “Đánh giá chất lượng sống bệnh nhân bạch cầu mạn dòng tủy sử dụng thuốc ức chế tyrosine kinase”, Tạp chí Y học Việt Nam, Tháng 06 số 1, tập 491, tr. 120-123

Báo cáo Hội nghị quốc tế

1. Nguyen Thi Thu Cuc, Nguyen Thi Thu Thuy, Nguyen Thanh Binh (2017). Pharmacoeconomic evaluation of nilotinib versus imatinib in the first-line treatment of chronic myeloid leukemia: a systematic review. Value in Health, Vol20, A111. [Poster Presentation PCN138 ISPOR INTER BOSTON 2017]