Nghiên cứu chi phí - hiệu quả của nilotinib so với imatinib trong điều trị bạch cầu mạn dòng tủy tại Việt Nam

BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ

TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI

NGUYỄN THỊ THU CÚC

NGHIÊN CỨU CHI PHÍ - HIỆU QUẢ CỦA NILOTINIB SO VỚI IMATINIB TRONG ĐIỀU TRỊ

Có thể bạn quan tâm!

Xem toàn bộ 171 trang tài liệu này.

BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY TẠI VIỆT NAM

LUẬN ÁN TIẾN SĨ DƯỢC HỌC

BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ

TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI

NGUYỄN THỊ THU CÚC

NGHIÊN CỨU CHI PHÍ - HIỆU QUẢ CỦA NILOTINIB SO VỚI IMATINIB TRONG ĐIỀU TRỊ

BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY TẠI VIỆT NAM

LUẬN ÁN TIẾN SĨ DƯỢC HỌC

CHUYÊN NGÀNH : TỔ CHỨC QUẢN LÝ DƯỢC MÃ SỐ : 62720412

Người hướng dẫn khoa học : GS.TS. Nguyễn Thanh Bình

PGS.TS. Nguyễn Thị Thu Thủy

LỜI CAM ĐOAN

Tôi xin cam đoan đây là công trình nghiên cứu của riêng tôi.

Các số liệu, kết quả nghiên cứu trong luận án là trung thực, khách quan và chưa từng được công bố trong các công trình nghiên cứu nào khác.

Nghiên cứu sinh

Nguyễn Thị Thu Cúc

LỜI CẢM ƠN

Đầu tiên, tôi xin gửi lời cảm ơn chân thành và sâu sắc đến GS.TS.Nguyễn Thanh Bình và PGS.TS.Nguyễn Thị Thu Thủy, những người Thầy đã tận tình dìu dắt, hướng dẫn, trang bị cho tôi những kiến thức khoa học quý giá; định hướng phát triển tư duy cho tôi trong nghiên cứu khoa học; xây dựng tính cách và tư chất của nhà nghiên cứu; luôn ân cần động viên, nhắc nhở và giúp đỡ tôi trong suốt quá trình thực hiện luận án.

Tôi xin tỏ lòng biết ơn sâu sắc tới PGS.TS.Nguyễn Thị Song Hà, PGS.TS.Nguyễn Thị Thanh Hương, TS.Đỗ Xuân Thắng, Quý thầy/cô đã luôn dành nhiều thời gian tận tình nhận xét, góp ý sau mỗi chặng đường của tôi tại bộ môn để giúp tôi có một đề tài nghiên cứu hoàn thiện nhất.

Tôi xin chân thành cảm ơn TS. Trần Thị Lan Anh, TS. Phạm Nữ Hạnh Vân, TS. Lã Thị Quỳnh Liên, ThS. Dương Viết Tuấn, DS. Kiều Thị Tuyết Mai đã luôn động viên, chia sẻ kinh nghiệm và giúp đỡ tôi trong suốt quá trình học tập và hoàn thành luận án.

Tôi xin cám ơn các anh/chị/em đồng nghiệp, các bạn sinh viên đã luôn đồng hành và hỗ trợ để tôi hoàn thành luận án này.

Tôi xin tỏ lòng biết ơn sâu sắc tới Ban Giám hiệu, Phòng Sau đại học Trường Đại học Dược Hà Nội đã quan tâm tạo điều kiện, giúp đỡ tôi trong quá trình học tập và nghiên cứu.

Tôi xin gửi lời cảm ơn chân thành đến Ban lãnh đạo Viện Huyết học - Truyền Máu Trung Ương và Bệnh viện Truyền máu - Huyết học Thành phố Hồ Chí Minh đã tạo điều kiện thuận lợi để tôi thu thập được nguồn số liệu này.

Cuối cùng, cho phép tôi bày tỏ lòng biết ơn sâu sắc tới gia đình, bạn bè thân thiết đã luôn ở bên động viên và là chỗ dựa tinh thần để tôi vượt qua những khó khăn vất vả trong suốt thời gian học tập và nghiên cứu.

MỤC LỤC

LỜI CAM ĐOAN ii

LỜI CẢM ƠN iii

MỤC LỤC iv

DANH MỤC CÁC KÝ HIỆU, CHỮ VIẾT TẮT viii

DANH MỤC CÁC BẢNG, BIỂU xi

DANH MỤC HÌNH VẼ, ĐỒ THỊ xii

ĐẶT VẤN ĐỀ 1

Chương 1. TỔNG QUAN 3

1.1 Tổng quan về bệnh bạch cầu mạn dòng tủy 3

1.1.1. Đặc điểm bệnh học 3

1.1.2. Chẩn đoán và điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy 5

1.2. Tổng quan về imatinib và nilotinib 9

1.2.1. Imatinib 9

1.2.2. Nilotinib 10

1.2.3. Tiêu chí đánh giá hiệu quả điều trị của các thuốc TKI 12

1.2.4. Chính sách chi trả 13

1.3 Tổng quan về kinh tế dược 15

1.3.1. Các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược 15

1.3.2. Đối tượng nghiên cứu kinh tế dược 16

1.3.3. Mô hình hóa trong kinh tế dược 20

1.3.4. Đánh giá chất lượng các nghiên cứu Kinh tế Dược 27

1.3.5. Vai trò và sự cần thiết của nghiên cứu Kinh tế Dược trong bối cảnh hiện nay trên thế giới và Việt Nam 28

1.4. Tổng quan hệ thống và đánh giá chất lượng các nghiên cứu liên quan đến đề tài 29

1.4.1. Đặc điểm và phương pháp tiến hành nghiên cứu 31

1.4.2. Phân tích kết quả của các nghiên cứu 33

1.4.3. Đánh giá chất lượng báo cáo và chất lượng mô hình phân tích quyết định 34

Chương 2. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 37

2.1 Đối tượng nghiên cứu 37

2.2. Phương pháp nghiên cứu 37

2.2.1. Thiết kế nghiên cứu 37

2.2.2. Xác định phạm vi nghiên cứu 39

2.2.3. Đặc điểm mô hình 40

2.2.4. Các tham số đầu vào của mô hình 41

2.2.5. Phân tích chi phí - hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT 48

2.2.6. Xử lý số liệu 50

Chương 3. KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU 52

3.1. Thiết lập mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL và IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam 52

3.1.1. Cấu trúc mô hình 52

3.1.2. Đặc điểm dân số đầu vào mô hình 53

3.1.3. Xác suất dịch chuyển giữa các trạng thái bệnh 54

3.1.4. Kết quả ước tính chi phí 58

3.1.5. Kết quả ước tính hiệu quả 69

3.2. Phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam 74

3.2.1. Phân tích nền 74

3.2.2. Phân tích tính bất định 77

3.2.3. So sánh với các nghiên cứu trên thế giới 84

Chương 4. BÀN LUẬN 85

4.1. Bàn luận về kết quả thiết lập mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL và IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam 85

4.1.1. Lựa chọn mô hình và đặc điểm mô hình 85

4.1.2. Các tham số đầu vào của mô hình 87

4.2. Bàn luận về kết quả phân tích chi phí – hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam 99

4.2.1. Kết quả phân tích nền 99

4.2.2. Kết quả phân tích tính bất định 102

4.2.3. Tổng hợp và phân tích các đề xuất nâng cao hiệu quả kinh tế của thuốc . 104 4.3. Hạn chế và những đóng góp của đề tài 108

4.3.1. Hạn chế của đề tài 108

4.3.2. Đóng góp của đề tài 109

KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 112

1. Kết luận 112

1.1. Thiết lập mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL và IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam 112

1.2. Phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam 112

2. Kiến nghị 113

DANH MỤC CÁC CÔNG TRÌNH ĐÃ CÔNG BỐ 114

TÀI LIỆU THAM KHẢO 115

PHỤ LỤC 1. BẢNG TỔNG HỢP CÁC ĐẶC ĐIỂM CÁC NGHIÊN CỨU TƯƠNG TỰ TRÊN THẾ GIỚI 127

PHỤ LỤC 2. PHIẾU THU THẬP THÔNG TIN 129

PHỤ LỤC 3. TỶ LỆ TỬ VONG THEO TUỔI VÀ GIỚI CỦA VIỆT NAM

NĂM 2016 133

PHỤ LỤC 4. KẾT QUẢ PHÂN TÍCH GỘP ĐẶC ĐIỂM DÂN SỐ ĐẦU VÀO

MÔ HÌNH 134

PHỤ LỤC 5. DANH SÁCH BỆNH NHÂN THAM GIA NGHIÊN CỨU